Sarepta は、デュシェンヌを含む 5 つの適応症をカバーする契約で、Broad Institute から次世代 AAV 技術のライセンスを受けています。


ブロード研究所とのサレプタの研究契約は、月曜日に次のステップに進んでいます。

バイオテクノロジーは、非公開の前払いとマイルストーンの約束のために、研究所からアデノ随伴ウイルスの新しいグループのライセンスを取得すると、ペアは月曜日の朝に発表しました。 この契約に基づき、Sarepta は、すでに十分に精通しているデュシェンヌ型筋ジストロフィーを含む、神経筋および心臓の 5 つの適応症に対する権利を取得します。

Sarepta によると、この取引は、改変キャプシドを使用したより効率的な遺伝子治療を提供することを目的とした MyoAAV プログラムを対象としています。 エンドポイント ニュース ブロード研究所にも連絡を取り、それに応じてこのストーリーを更新します。

Sarepta によると、ウイルスのグループは次のとおりです。

  • 複数の骨格筋で 25 ~ 50 倍の遺伝子発現、心筋で 10 ~ 15 倍の遺伝子発現を実現。
  • 肝臓への送達が 50% 減少し、肝臓への蓄積が少ないことが示されました。
  • 効率が向上するため、従来の AAV ベクターよりも最大 1 対数低い用量で使用できます。
ルイーズ・ロディノ・クラパック

デュシェンヌ型マウス モデルにおける MyoAAV の完全な研究は、 細胞 2021年にペアが追加されました。 Sarepta の CEO である Doug Ingram は声明の中で、このウイルスは「ウイルス量を大幅に減らす」ことができると述べ、CSO の Louise Rodino-Klapac はプラットフォームの「幅広い適用性」を宣伝しました。

サレプタが次世代のデュシェンヌ療法を追求し続けることを計画していると言うことは、バイオテクノロジーがその栄光に安住するつもりがないことを示唆している. エグゼクティブは、2016 年に FDA のゴールラインを越えて最初のデュシェンヌ型遺伝子治療を導き、その後さらに 2 つの承認を獲得しました。 彼らは今年後半に 4 人目を探しています。

しかし、これらの青信号は、論争なしに実現したわけではありません。 Aduhelm とのバイオジェンの大騒ぎのほぼ 5 年前に、Sarepta は加速 OK を勝ち取りました。 FDA はパネルのアドバイスに従うよう法律で拘束されていませんが、通常、5 件中 4 件のケースでそうしています。

Sarepta の次の 2 つの承認も加速パスをたどり、次のアプリケーションも迅速な OK を求めます。 この経路の重要な部分には、迅速な承認を完全な承認に変換するための治療の利点を確認するための研究が含まれますが、Sarepta は 3 つの確認試験のいずれもまだ完了していません。

アナリストは、Sarepta の最新の売り込みに対する別の宣伝を期待しており、パネルは、同社の最新の試験に関連する心臓の炎症について議論する可能性が高い. 有効性データはおおむね肯定的であることが証明されましたが、高齢患者の別のコホートでの心筋炎の新たな発生(および深刻な有害事象として分類された)は、読み取り値を曇らせました.



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